一项Safusidenib治疗IDH1突变型脑胶质瘤的II期研究，日前在首都医科大学附属北京天坛医院正式启动。这项研究是针对3级或4级异柠檬酸脱氢酶1（IDH1）突变型星形细胞瘤的干预性研究，有望为IDH突变型高级别胶质瘤患者带来新的希望。这也是国内启动的第一个Safusidenib治疗高级别胶质瘤的临床研究。

      这项研究北京天坛医院主要研究者、神经外科学中心任晓辉教授说，这次研究是一项在异柠檬酸脱氢酶1（IDH1）突变型脑胶质瘤患者中评价safusidenib erbumine的有效性和安全性的II期、多中心临床研究。研究分为两部分，第一部分剂量确定研究已经在美国完成入组，第二部分将涵盖全球3个国家、40多家中心，其中中国有9家中心参与，试验为全球竞争入组。第二部分研究计划纳入符合条件的100例患者，以1:1比例随机分组，接受250毫克safusidenib或安慰剂（每日两次）治疗。第2部分研究的主要目标是评价safusidenib 维持治疗相比安慰剂治疗标准放疗或放化疗联合替莫唑胺辅助治疗后具有高危特征的IDH1突变型3级星形细胞瘤和4级星形细胞瘤的有效性，主要终点是盲态独立中心审查委员会（ BICR）根据神经肿瘤疗效评估标准（ RANO） 2.0 评估的无进展生存期（PFS）。次要终点包括总生存期（OS）、无进展生存期（PFS）、客观缓解率（ORR）、缓解持续时间（DOR）、至缓解时间（ TTR）、药物代谢动力学（PK）特征等。

      日前，在中国工程院院士、北京天坛医院神经外科学中心主任江涛的指导下，该项目召开临床试验启动会，会议围绕研究背景、方案设计、试验药物使用与剂量调整、药物警戒体系、伦理合规原则、GCP管理规范以及具体操作流程等方面内容，进行了系统性的介绍与培训。来自北京天坛医院的神经外科学中心临床试验团队、临床试验管理办公室及伦理办公室等部门的专家参会，并就患者招募策略、研究质量控制、试验流程优化与受试者权益保障等关键议题展开了深入交流和讨论。

      任晓辉表示，对于已完成手术及标准治疗的IDH1突变型3级或4级星形细胞瘤患者，目前临床通常采取“观察等待”策略，直至疾病进展或复发。因此，亟需开发有效且耐受性良好的治疗方案，以进一步延缓疾病进展。Safusidenib在针对复发或进展性IDH1突变型脑胶质瘤的Ⅰ期研究中已展现出具有前景的抗肿瘤活性。前期研究数据显示，该药物具有良好的安全性与耐受性，且在IDH1突变型胶质瘤患者中的缓解率数据极具潜力，期待通过本次II期临床试验进一步验证其在IDH1突变型高级别星形细胞瘤（WHO 3/4级）中的临床获益，为患者提供新的治疗选择。

      Safusidenib是一种新型、口服、强效且具有脑穿透性的靶向异柠檬酸脱氢酶1（IDH1）突变的抑制剂，在未接受过化疗和放疗的2级IDH1突变胶质瘤患者中开展的二期研究取得积极结果，于2025年11月8日首次在线发表于《Neuro-oncology》杂志。

      目前，上述研究已完成CDE临床试验登记平台的登记工作，具体信息参考链接：http://www.chinadrugtrials.org.cn/，登记号CTR20253759。

（神经外科学中心   任晓辉）