今年的4月11日是第三十个“世界帕金森病日”。帕金森病是慢性进展性疾病，全球范围内患病率不断攀升，帕金森病的疾病负担日益受到重视。近年来，首都医科大学附属北京天坛医院运动障碍性疾病科冯涛教授团队，联合功能神经外科孟凡刚教授团队开展的人异体诱导多能干细胞（iPSC）衍生多巴胺能神经前体细胞注射液脑移植治疗原发性帕金森病的注册临床试验，获得阶段性重要进展和成果。

      冯涛介绍，诱导性多能干细胞技术是获得诺贝尔奖的创新生物技术，可以将人健康的体细胞逆向诱导为多能干细胞，再定向分化为具有特定生理功能的目标细胞，比如多巴胺能神经前体细胞等。这也正是天坛医院团队应用的异体通用型“现货型”iPSC衍生多巴胺能神经前体细胞注射液的技术路线。冯涛教授团队联合相关机构于2025年分别获得国家药监局和美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准通用型iPSC衍生多巴胺能神经前体细胞注射液的研究性新药申请（IND），用于开展治疗帕金森病患者的注册临床I/II期试验。

      2025年8月，由冯涛教授团队牵头，联合孟凡刚教授团队，在国家神经疾病医学中心完成了I期注册临床研究——iPSC衍生多巴胺神经细胞替代性移植治疗原发性帕金森病的首例手术，这也标志着国家神经疾病医学中心在帕金森病细胞治疗领域的注册临床研究中迈出了关键一步。

      据介绍，这项I期临床试验纳入中重度帕金森病患者，研究团队对入组患者进行了系统评估和长期随访，结果显示，单次移植XS411细胞注射液后，患者在多项核心指标上均观察到明确改善。植入干细胞后多次随访都显示，入组患者“关期”MDS-UPDRS III运动评分、无严重异动困扰的开期时间以及日常生活质量评分等重要的疗效指标方面，均较移植前有显著改善，改善幅度显著高于国际公认的有临床意义的改善幅度指标。分子影像学监测的结果提供了疗效的客观证据：给药后多次分子影像学（18F-DOPA PET-CT）检查显示，患者脑内壳核区域多巴胺摄取率较移植前有显著提升，患者脑内壳核处新生多巴胺能细胞信号显著增强。这些影像提示移植细胞能够在患者脑内存活、定植、分化并发挥功能性作用，提供了直接证据。在安全性方面，在所有参与试验的患者中，未出现与干细胞直接相关的不良反应以及与移植治疗相关的严重不良反应。

      基于I期研究的积极数据，经过国家药监部门和医院伦理委员会的批准，II期临床试验已正式启动。II期试验将继续由北京天坛医院作为牵头单位，联合北京协和医院等国内多家三甲医院的神经疾病临床中心共同开展。II期试验将进一步回答这项干细胞移植技术的有效性和安全性等关键科学问题，为III期注册研究奠定坚实的基础，为这一创新疗法的临床转化提供更充分的科学证据。

      “干细胞移植治疗帕金森病的学术研究试验，重新点燃了我几近熄灭的生命之火，唤醒了我对生的渴望。”在北京天坛医院运动障碍性疾病科的走廊上，一位来自吉林长春的受试者这样写道。这也代表了多位参加这项研究的受试者的心声。冯涛表示，医院多学科团队将继续深入探索新型干细胞疗法，为更多帕金森病患者带来希望和曙光。研究获得核医学科、放射科和检验科等多学科团队的大力支持。

      据了解，我国帕金森病患者人数居世界首位。冯涛教授团队一项基于国际疾病负担数据库的预测研究显示，到2050年我国帕金森病患者人数可能达到1千万。目前帕金森病的治疗方法包括多种药物、以脑起搏器为代表的神经调控疗法等。这些疗法可以有效缓解帕金森病患者的症状，但面临一系列难以解决的问题，特别是不能有效控制疾病的进展。全球范围内多种帕金森病领域的疾病修饰疗法未获得重要进展。另一方面，药物疗法诱发的运动并发症等治疗带来的不良反应也困扰广大帕金森病患者，特别是中晚期帕金森病患者。近年多能干细胞衍生细胞疗法的研发和临床研究带来了新希望，针对这种顽疾，北京天坛医院多学科团队进行了深入的研究和探索。

（运动障碍性疾病科 冯涛教授团队）