科室动态
创新药物成功上市 治疗NF1研究取得关键进展
近日，由我院神经肿瘤综合治疗病区李文斌教授牵头的芦沃美替尼治疗1型神经纤维瘤病（NF1）相关丛状神经纤维瘤的临床研究取得重要阶段性成果，也是第一款国产，国内第二款上市针对儿童NF1的靶向药物，为NF1患者带来了新的希望。
NF1是一种常染色体显性遗传性疾病，发病率约为1/3000 - 1/2500，患者往往伴随多系统受累，严重影响生活质量。其中，丛状神经纤维瘤是NF1患者常见且棘手的症状，约30%-50%的NF1患者会出现该症状，不仅导致毁容、疼痛、身体功能障碍等问题，还存在恶变风险，目前的治疗手段十分有限。
该药物作为一款高选择性MEK1/2抑制剂，能阻断MAPK信号通路的异常激活，从而有效抑制肿瘤细胞的增殖和生存。此次研究的成功，不仅彰显了我院在神经肿瘤治疗领域的科研实力和创新能力，也标志着该疾病在药物治疗领域迈出了重要一步，为患者带来更多生存希望。
李文斌教授团队在另一项牵头的治疗儿童复发性/进展性低级别脑胶质瘤（LGG）Ⅱ期研究（ChiCTR2300069156）中发现，该药物也证实了其在治疗儿童LGG的潜力。研究中位随访7.79个月，前期数据显示：基于神经肿瘤疗效评估标准（RANO），ORR 68.2%，27.3%患者达到PR，40.9%患者实现轻微缓解，另有31.8%患者疾病稳定。也有望在该治疗领域中取得进一步的突破。
近年来，神经肿瘤综合治疗病区在李文斌教授的带领下专业从事神经肿瘤综合治疗，拥有国内第一个独立病区，兼顾常规诊疗需求与前沿研究开展，病区构建了科学高效的资源配置体系：在床位设置上，共规划普通医疗床位 31 张，保障神经肿瘤患者常规诊疗的精准落地；同步配备研究型病房床位 12 张，为 Ⅰ-Ⅳ 期药物及器械临床试验提供专属空间，确保研究过程的规范性与安全性。在人员配置上，病区组建了 29 人的专业化医护团队，其中特别设置2 名专职研究医生、2 名专职研究护士—— 这类细分岗位的设置，既保障了常规诊疗的专业性，更能聚焦临床研究的全流程管理（如受试者筛选、方案执行、数据监测等），为高质量研究的推进提供 “专人专责” 的硬核支撑。作为国内承接中枢神经系统肿瘤相关临床研究最多的中心之一，该病区的临床试验研究范围已实现多瘤种全覆盖，涵盖低级别胶质瘤、高级别胶质瘤、恶性脑膜瘤、中枢神经系统淋巴瘤、脊索瘤、脑转移瘤、神经纤维瘤等常见及难治性神经肿瘤；试验研究方向则聚焦临床需求，围绕新型化疗药物、免疫、靶向治疗药物、抗肿瘤代谢类药物等，探索单药治疗或多药联合治疗的创新方案，为不同类型的神经肿瘤患者寻找 “精准突破口”。
凭借扎实的临床研究工作基础，李文斌教授近年来多次受邀在 ESMO、ASCO 、SNO等国际会议上汇报研究进展 —— 其临床试验成果不仅为神经肿瘤治疗提供了 “中国数据”，更获得了国内外专业团队的认可，推动我国神经肿瘤研究从 “跟跑” 向 “并跑、领跑” 迈进。
（神经肿瘤综合治疗病区 康庄）
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